Un combat que le monde n’a jamais vu
Aidons Erik à vaincre l'ASNSD
Erik a été diagnostiqué avec un déficit en asparagine synthétase (ASNSD). Cette maladie ultra-rare est incurable et les chances de survie très faible. Mais nous sommes là pour changer les choses. Avec votre aide, nous pouvons vaincre cette maladie et sauver la vie d'Erik et d’autres enfants souffrant de cette maladie.
Aidez-nous à développer le remède
L'Association de recherche ASNSD est une organisation mondiale dirigée par des parents qui mène des recherches pour développer des approches thérapeutiques efficaces pour tous les patients atteints d'un déficit en asparagine synthétase.
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IL Y A DE L'ESPOIR pour les patients touchés par cette maladie génétique rare, et nous sommes là pour réunir des experts internationaux de premier plan et soutenir la défense des droits des parents.
La recherche pour guérir
01 Project AAV
Approche de thérapie génique AAV qui comprend la preuve de concept et les étapes translationnelles
02 Project ASO
Développement d'oligonucléotides antisens à commutation d'épissage (ASO) comme thérapie N-of-1
03 Recherche fondamentale
Mieux comprendre la biologie et les mécanismes sous-jacents de l'ASNSD pour favoriser une meilleure gestion de la maladie
04 Réutilisation des medicaments
Exploration des suppléments métaboliques, des modulateurs de voies et des agents neuroprotecteurs