Ilyen küzdelmet még nem látott a világ
Segíts Eriknek legyőzni az ASNSD-t!
Eriknél aszparagin-szintetáz-hiányt (ASNSD) diagnosztizáltak. Ez a nanoritka betegség egyelőre kezelhetetlen és nagyon rossz a prognózisa. De mi ezen változtatni szeretnénk. Az segítségeddel legyőzhetjük a betegséget és megmenthetjük Erik és más ASNSD-s gyermekek életét.
Kövesd Erik történetét a közösségi média csatornáinkon:
Gyógymódot fejlesztünk
Az ASNSD Research Association egy szülők által vezetett globális nonprofit szervezet, amely kutatásokat végez az aszparagin-szintetáz-hiányban szenvedő betegek sikeres kezelésének és gyógyításának kidolgozására.
VAN REMÉNY az e ritka genetikai betegségben szenvedő betegek számára. Feladatunk, hogy koordináljuk a kutatásokat a világ vezető nemzetközi szakértőivel, és támogassuk a szülői érdekképviseletet.
Kutatások a gyógyulásért
01 AAV projekt
AAV génterápiás megközelítés, amely magában foglalja a koncepció hatékonyságának bizonyítását és a transzlációs szakaszokat
02 ASO projekt
Antiszensz oligonukleotidok (ASO-k) fejlesztése N-of-1 terápiaként
03 Alapkutatás
Az ASNSD mögöttes biológiai hátterének és mechanizmusainak jobb megértése a jobb betegségkezelés elősegítése érdekében
04 Gyógyszer-újrahasznosítás
Anyagcsere-kiegészítők, útvonalmodulátorok és neuroprotektív szerek feltárása